Ученые использовали стволовые клетки человека и инструменты генного редактирования и успешно вылечили мышей с редкой формой сахарного диабета. Их результаты открывают новые перспективы для лечения людей с диабетом и некоторыми другими заболеваниями.
Исследователи из Университета Вашингтона в Сент-Луисе вылечили мышей с редкой генетической формой инсулинозависимого диабета — синдромом Вольфрама. Эта форма диабета неизлечима и у многих людей провоцирует тяжелые сопутствующие заболевания и раннюю смертность.
Экспериментальное лечение заключалось в использовании метода генного редактирования CRISPR-Cas9 и технологии перепрограммирования стволовых клеток. Ученые использовали клетки кожи пациента с синдромом Вольфрама и перепрограммировали их в индуцирующие плюрипотентные стволовые клетки, после чего получили из них инсулин продуцирующие клетки. CRISPR-Cas9 применили для коррекции мутации в гене WFS1 в этих клетках.
Лечение быстро останавливало болезнь.
У грызунов быстро нормализовался уровень сахара в крови, который сохранялся на протяжении всего периода наблюдения в течение шести месяцев после терапии. Для сравнения, второй группе мышей пересадили инсулин продуцирующие клетки без коррекции мутации. Бета-клетки могли вырабатывать инсулин, но этого оказалось недостаточно для полного излечения, уточнили авторы.
«Наша работа представляет первое доказательство того, что исправление способствующих диабету генетических мутаций может сделать бета-клетки более эффективными для поддержания нормального уровня глюкозы в крови», — заявил соавтор исследования Сэмюэль Шехтер.
Исправляя другие генетические дефекты в этих клетках можно скорректировать иные проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с синдромом Вольфрама, включая нарушение зрения и нейродегенерацию, добавил ученый.
В будущем процесс получения бета-клеток может быть упрощен. Ученые уже разработали способы для производства индуцированных плюрипотентных стволовых клеток из крови и сейчас работают над возможностью получить их из мочи.
Для пациента с диабетом это означает, что в перспективе ученые смогут получить нужное количество бета-клеток из нескольких миллилитров мочи, исправить в них индивидуальные мутации с помощью CRISPR и пересадить их обратно в организм пациента, чтобы излечить его от диабета.
Поделитесь записью с друзьями
Посмотреть ещё 9 фотографий
Лицо с обложки: девушки Фотостраны
Посмотреть ещё 5 фотографий
Груши в слойке
Ингредиенты:
Груша - 2 шт.
Тесто слоеное - 200 г
Сахар тростниковый - 30 г
Яйца куриные - 1 шт.
Приготовление:
1. Спелую сладкую грушу разрезать пополам, удалить сердцевину. Сверху ...
Ингредиенты:
Груша - 2 шт.
Тесто слоеное - 200 г
Сахар тростниковый - 30 г
Яйца куриные - 1 шт.
Приготовление:
1. Спелую сладкую грушу разрезать пополам, удалить сердцевину. Сверху ...
Интим знакомства Новый Сад бесплатно
Сайт знакомств Новый Сад с мужчинами с номерами телефонов без регистрации бесплатно
Сайт знакомств Новый Сад кому за 35 без регистрации бесплатно
Сайт знакомств Новый Сад для взрослых без регистрации
Сайт знакомств Новый Сад для серьезных отношений без регистрации
Сайт знакомств Новый Сад с девушками без регистрации
Сайт знакомств Новый Сад с телефонами и фото без регистрации бесплатно
© 2008‒2025 Социально‐развлекательная сеть «Фотострана». Пользователей: 24 650 443 человека
ООО «Фотострана» ОГРН: 1157847426076 ИНН: 7813238556
197046, Санкт-Петербург, Певческий переулок, дом 12, лит. А
Следующая запись: Эксперименты на мышах и человеческих тканях подтвердили, что инактивация единственного гена с ...
Лучшие публикации